2026年10月1日，新中國迎來77周年華誕。回望這一年，"健康"二字在國家敘事中的分量持續(xù)加重：國家衛(wèi)健委公布的數(shù)據(jù)顯示，2025年我國人均預(yù)期壽命已達(dá)到79.25歲，相關(guān)部門提出，到2030年要努力推動(dòng)這一指標(biāo)進(jìn)一步向80歲邁進(jìn)。

從"看得上病"到"看得好病"，再到"活得更長、更健康"，這背后有一條正在快速成型的產(chǎn)業(yè)技術(shù)線——細(xì)胞與基因治療（CGT）。剛剛過去的一年，它經(jīng)歷了規(guī)則重建、產(chǎn)品兌現(xiàn)與可及性探索三重變化。值此國慶，我們梳理公開信息，用一篇科普式行業(yè)觀察，回答三個(gè)問題：它走到了哪一步、難點(diǎn)在哪里、普通人該如何理性看待。

一、規(guī)則先行：這一年，行業(yè)裝上了"紅綠燈"

細(xì)胞技術(shù)之所以特殊，在于它直接作用于人體細(xì)胞層面，風(fēng)險(xiǎn)與希望同樣突出。2026年，這個(gè)領(lǐng)域最重要的事不是某款產(chǎn)品獲批，而是規(guī)則落地。

5月1日，我國首部專門規(guī)范生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究與轉(zhuǎn)化應(yīng)用的行政法規(guī)——國務(wù)院第818號(hào)令《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理?xiàng)l例》正式施行。它確立了"先備案后研究、先批準(zhǔn)后應(yīng)用"的核心原則，明確臨床研究不得向受試者收取任何相關(guān)費(fèi)用，并對無資質(zhì)開展、未獲批應(yīng)用、虛假宣傳等行為設(shè)定了最高可達(dá)千萬元量級(jí)的罰款及終身禁業(yè)等處罰。行業(yè)長期存在的"灰色操作""以研代商"空間被大幅壓縮。

7月，國家藥監(jiān)局就優(yōu)化細(xì)胞與基因治療藥品審評審批公開征求意見，提出將符合條件的品種納入創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)審評審批30日通道，并鼓勵(lì)在中國開展全球同步研發(fā)；同期，藥審中心發(fā)布細(xì)胞治療藥品、基因治療藥品的范圍與歸類技術(shù)指導(dǎo)原則，把"什么算細(xì)胞藥、什么算基因藥"的邊界理清。

8月至9月，藥審中心就細(xì)胞與基因治療藥品"先銳計(jì)劃"全套工作文件公開征求意見，計(jì)劃每年納入有限數(shù)量的品種，在臨床與上市關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)給予優(yōu)先溝通、受理靠前等支持；9月18日，工信部等十部門印發(fā)《醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展"十五五"規(guī)劃》，將細(xì)胞與基因治療列入重點(diǎn)創(chuàng)新領(lǐng)域，明確重點(diǎn)開發(fā)靶向新靶點(diǎn)的新型CAR-T、通用型CAR-T、體內(nèi)基因編輯CAR-T以及誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）治療產(chǎn)品，并把病毒載體、關(guān)鍵耗材等上游環(huán)節(jié)的自主可控寫入布局。

一句話概括：提速與規(guī)范同步進(jìn)行。 審批在變快，門檻在變高，兩者并不矛盾。

二、數(shù)字背后：從"個(gè)別突破"到"批量兌現(xiàn)"

據(jù)公開信息梳理，截至2026年9月，國內(nèi)獲批上市的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品已達(dá)9款，加上干細(xì)胞藥物、基因治療藥物，累計(jì)已有十余款細(xì)胞與基因治療產(chǎn)品在國內(nèi)獲批。其中，批準(zhǔn)時(shí)間從早期的"一年一款"，逐步走向近兩年的"一年數(shù)款"。

在研端更能說明熱度：行業(yè)統(tǒng)計(jì)顯示，全球處于活躍研發(fā)狀態(tài)的細(xì)胞與基因治療產(chǎn)品已超過七千款，中國與美國各占三分之一以上，兩國合計(jì)接近全球的四分之三。

干細(xì)胞領(lǐng)域則有另一套"進(jìn)度條"。國家層面的干細(xì)胞臨床研究實(shí)行機(jī)構(gòu)與項(xiàng)目備案管理，截至2025年底，備案機(jī)構(gòu)已超過150家，備案項(xiàng)目接近200項(xiàng)，研究以間充質(zhì)干細(xì)胞為主，方向覆蓋免疫調(diào)節(jié)、組織修復(fù)等。

市場規(guī)模方面，不同機(jī)構(gòu)口徑差異較大，但共識(shí)是：中國細(xì)胞與基因治療市場已達(dá)到數(shù)百億元量級(jí)，增速明顯高于傳統(tǒng)制藥板塊。具體數(shù)字無需執(zhí)著，趨勢比數(shù)字更重要。

三、三個(gè)真實(shí)切面：突破、落地與科學(xué)的邊界

切面一：干細(xì)胞藥物從"0"到"1"。

2025年1月，艾米邁托賽注射液通過優(yōu)先審評審批程序附條件獲批上市，成為我國首款間充質(zhì)干細(xì)胞治療藥品，用于治療14歲以上、消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。

aGVHD通俗講，是造血干細(xì)胞移植后，供者免疫細(xì)胞"攻擊"受者組織引發(fā)的嚴(yán)重并發(fā)癥，長期缺乏有效手段。這款藥物開出首張?zhí)幏胶螅言趪鴥?nèi)數(shù)十家移植中心進(jìn)入臨床應(yīng)用；2026年9月，該藥品正式落地寧夏銀川，意味著西北地區(qū)患者也能就近獲得這一治療選擇。它的意義不只在于一款藥，更在于驗(yàn)證了"干細(xì)胞可以按藥品路徑審評、生產(chǎn)、上市"這條通路走得通。

切面二：免疫細(xì)胞療法叩開實(shí)體瘤大門。

CAR-T大家已不陌生：從患者體內(nèi)取出T細(xì)胞，在體外給它裝上能識(shí)別腫瘤抗原的"導(dǎo)航裝置"，擴(kuò)增后回輸。過去多年，它主要用于血液腫瘤。

2026年6月，一款靶向CLDN18.2的CAR-T產(chǎn)品獲批，用于至少二線治療失敗的晚期胃/胃食管結(jié)合部腺癌，成為全球范圍內(nèi)率先獲批用于實(shí)體瘤的CAR-T產(chǎn)品，其關(guān)鍵證據(jù)來自國內(nèi)開展的隨機(jī)對照研究，并已納入相關(guān)診療指南。這一步的價(jià)值在于"驗(yàn)證可能性"——實(shí)體瘤占全部腫瘤的絕大部分，通路一旦打開，后續(xù)靶點(diǎn)才有參照。

但需要說清楚：目前實(shí)體瘤CAR-T的療效獲益仍以"月"為單位計(jì)算，適用人群是多線治療失敗的患者，它是"困境中的新選項(xiàng)"，而不是可以泛化的解決方案。

切面三：探索中的邊界，更值得被看見。

2026年6月，解放軍總醫(yī)院第二醫(yī)學(xué)中心牽頭啟動(dòng)了一項(xiàng)國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃項(xiàng)目——臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞輸注改善衰老相關(guān)功能下降的多中心隨機(jī)對照研究，計(jì)劃納入上千名50歲及以上受試者。

這類研究的意義在于"把問題交給證據(jù)"。按照新施行的條例，臨床研究階段不得向受試者收取費(fèi)用。這也給公眾提供了一條樸素判斷標(biāo)準(zhǔn)：凡是把仍處于研究階段的技術(shù)包裝成成熟服務(wù)并明碼標(biāo)價(jià)的，都需要打一個(gè)問號(hào)。

四、趨勢：真正的挑戰(zhàn)不是"能不能做"，而是"用得起用得上"

行業(yè)當(dāng)前最現(xiàn)實(shí)的一道坎是可及性。有臨床專家在學(xué)術(shù)會(huì)議上披露，國內(nèi)累計(jì)接受商業(yè)化CAR-T治療的患者僅數(shù)千例；而另有報(bào)道指出，每年符合治療指征的患者存量需求以萬例計(jì)，實(shí)際滲透率仍不足1%。

原因在于成本結(jié)構(gòu)：現(xiàn)有產(chǎn)品多為"自體定制"路線，從采集細(xì)胞到回輸通常需要數(shù)周，單人份費(fèi)用在百萬元級(jí)別。因此行業(yè)的努力方向集中在三處：

1、從"定制"走向"現(xiàn)貨"。 通用型CAR-T、異體干細(xì)胞、iPSC衍生細(xì)胞等路線，目標(biāo)是提前批量生產(chǎn)、隨取隨用，把成本和周期同時(shí)壓下來。"十五五"規(guī)劃已將其列為重點(diǎn)攻關(guān)方向。 

2、從"血液瘤"走向更寬適應(yīng)癥。 實(shí)體瘤之外，自身免疫病、神經(jīng)退行性疾病、罕見病正在成為新的探索方向。公開備案信息顯示，已有iPSC來源胰島細(xì)胞治療糖尿病、iPS細(xì)胞治療帕金森病等項(xiàng)目進(jìn)入臨床研究備案名單。 

3、從"單一支付"走向"多元支付"。 2025年首版商業(yè)健康保險(xiǎn)創(chuàng)新藥品目錄納入了數(shù)款CAR-T產(chǎn)品，自2026年1月1日起執(zhí)行；2026年的國家醫(yī)保談判相關(guān)程序中，也首次出現(xiàn)了百萬元級(jí)細(xì)胞治療產(chǎn)品的身影。"醫(yī)保保基本、商保接高值"的分層支付雛形正在形成。

五、科普：細(xì)胞技術(shù)到底是什么，普通人該怎么看

把復(fù)雜的事說簡單：細(xì)胞治療大致是兩條路。

• 干細(xì)胞路線，更像"修復(fù)與調(diào)節(jié)"：利用它的多向分化潛能與免疫調(diào)節(jié)能力，去修復(fù)受損組織、調(diào)節(jié)失衡的免疫反應(yīng)。目前進(jìn)入臨床應(yīng)用的主要是間充質(zhì)干細(xì)胞，來源多為臍帶、胎盤等圍產(chǎn)組織。 

• 免疫細(xì)胞路線，更像"識(shí)別與清除"：給免疫細(xì)胞裝上導(dǎo)航，讓它精準(zhǔn)找到并清除異常細(xì)胞，CAR-T、CAR-NK、TIL、TCR-T等都屬于這一大類。 

需要提醒的是，這種比喻是科普意義上的簡化，真實(shí)機(jī)制遠(yuǎn)比"修理工""巡邏兵"復(fù)雜，且很多機(jī)制至今未被完全闡明——這也是監(jiān)管部門要求長期隨訪的原因之一。

對普通人而言，判斷一項(xiàng)細(xì)胞技術(shù)是否規(guī)范，可以問三個(gè)問題：

• 在哪里做？ 正規(guī)的臨床研究或轉(zhuǎn)化應(yīng)用，應(yīng)當(dāng)在具備資質(zhì)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)內(nèi)開展；生活美容、養(yǎng)生場所不具備開展資質(zhì)。 

• 憑什么做？ 是完成了備案的臨床研究，還是獲批上市的藥品？信息可在官方登記系統(tǒng)中查詢。 

• 怎么收費(fèi)？ 臨床研究階段不得向受試者收取任何相關(guān)費(fèi)用，這是條例明確劃出的紅線。 

凡是承諾"包治百病""逆轉(zhuǎn)衰老""一次解決"的宣傳，無論出現(xiàn)在哪個(gè)場景，都不符合科學(xué)常識(shí)，也不符合現(xiàn)行監(jiān)管要求。

結(jié)語

77年，從缺醫(yī)少藥到人均預(yù)期壽命超過79歲，公共衛(wèi)生與醫(yī)學(xué)技術(shù)的每一次躍遷，最終都落回到普通人身上。細(xì)胞技術(shù)是被寄予厚望的方向之一：它已經(jīng)走出了實(shí)驗(yàn)室，正在走向病床；但走向"人人可及"，還需要時(shí)間、成本下降和更多證據(jù)。

這個(gè)國慶，愿每一份關(guān)于健康的期待，都建立在科學(xué)與規(guī)范之上。也向所有在實(shí)驗(yàn)室與臨床一線的研究者、醫(yī)護(hù)工作者致意——很多改變，正是從他們那里開始的。

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